小白理财国内第一,全球第四大细胞和基因治疗CDMO(细胞与基因治疗成新风口CDMO行业崛起能否加速商业化落地)
特别是自2022年春天，科技创新板，中国迎来了第——基因治疗CDMO和元有机体。最近，细胞基因治疗市场吸引了许多企业加快临床研发、生产和商业化。一方面，明德生物宣布参股君联资本，明德生物以有限合伙人身份出资4500万元。该基金将专注于细胞基因治疗等领域；另一方面，Cytiva还宣布与袁剑优客签署战略合作协议。双方将在细胞和基因治疗CDMO的工艺设计与开发、GMP生产线设备及耗材的供应与建设等方面开展全方位、深层次的合作。
“细胞基因治疗行业在发展过程中肯定会有起伏。近年来，随着人类基因组的深入研发和医疗手段的发展，人类对健康水平的需求变得更加个性化。细胞基因治疗就是在这种大趋势下发展起来的最新技术，是对我们个性化需求的回应。这样全球对细胞基因治疗产业的投入非常大，很多产品已经上市，给患者带来了福音。”何迎科指出，细胞基因治疗涉及的技术知识非常广泛，产品种类繁多，规模相对较小。很多公司只掌握部分技术。再加上复杂的监管要求，如果我们想从R & ampd到生产上市，实现全流程覆盖，背后会有很大的资金、时间、人才需求。外用CDMO是细胞基因治疗产业的一大趋势。
事实上，数据也可以证实这个市场目前的强劲需求。根据Jost Sullivan的分析，自2015年以来，全球细胞基因治疗行业开始快速发展。从2016年到2020年，市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元。预计到2025年，全球细胞基因治疗市场将达到近305.4亿美元。
基于对细胞基因治疗行业的分析，光大证券认为，随着CDMO技术的不断优化，细胞基因治疗的成本将快速下降，CGT药物的可及性将得到提升，CGT药物的渗透率将进一步快速提升，有利于CGT CDMO的快速发展。这样就看好在质粒、病毒、细胞生产方面有独特技术平台的公司。
CGT高度依赖CDMO
基因治疗是继小分子和大分子靶向治疗之后的新一代精准治疗。为肿瘤、罕见病、慢性病等难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具有一般药物未必能达到的远期和疗效。具有巨大的市场潜力，推动了细胞基因治疗药物的全球商业化。
“2020年以来，细胞和基因治疗的CDMO一直受到资本的青睐和布局。但产业链上游的核心技术，包括试剂、高端设备等，仍被国外掌握。我们认为本地化是必然趋势，但底层的技术突破需要时间。”吴小英说。
如何打破CGT行业壁垒？
首先，在病毒载体方面，最大的问题是大规模商业化生产。无论是AAV病毒还是其他慢病毒，生产成本都非常高。部分原辅材料在质量标准方面需要进一步完善，生产工艺方面还存在一些不完善的环节。大规模的商业开发是接下来要克服的问题。
另外，临床上的差异，目前大部分的细胞基因治疗项目，无论是在研还是获批，都还属于罕见病领域。一方面，我国罕见病的广泛社会认知度有待提高，资金支持力度有待加强。另一方面是新药的研发，基金会对临床试验的支持，美国FDA对罕见病的创新药物研究有一些激励，包括新药优先审评的机会。
在谈到CGT面临的挑战时，吴小英也指出，细胞和基因治疗领域确实存在较高的技术壁垒。我们确实看到底层技术，尤其是高端设备和试剂，也受到国外的限制。
何迎科介绍，从技术角度来说，形成产业化和商业化有两个关键点：一方面，从生物医学角度来说，如何解决问题，治疗相关疾病？运营商的选择够好吗？是不是更容易接触到更多的患者，能更快的帮助患者？这需要从生物医学基础研究的角度来推动，这也是为什么上游科研机构或生物技术公司需要开发专门的技术平台；另一方面，从工业化和产业化的角度来看，CDMO是如何将这些早期的研发成果转移到产业化的？这方面也需要和Cytiva这样的生物技术公司进行全方位的合作，在行业内找出一些可以突破的方向。比如如何通过自动化技术更加自动化的生产个性化的产品。
“据统计，全球70%的细胞基因治疗公司仍处于临床前阶段，因此非常需要拥有丰富工业经验、技术和生产能力的CDMO公司帮助他们跨越从临床前到临床的过程。良好的CMC流程将大大加快产品开发。对于生物制药行业来说，过程本身就是一种产品。”何盈科说。
相关问答：cdmo的含义是什么?
cdmo的意思是在医药领域定制研发生产，是一种新型研发生产外包模式。
相关介绍：
医药CDMO定制研发生产包含临床阶段和商业化阶段，一般是从临床一期或者二期开始给国内外客户提供新药合成所需的中间体，进而在上市审评审批、商业化生产阶段与客户进行深度绑定。
而技术开发服务作为CDMO业务的产业链前端延伸，包括新药化合物发现、合成，以及各类前期工艺研发服务。
医药CDMO是对临床前研究、临床试验到产品生产等整个产业链的深度贯通，为企业提供创新性的工艺研发及生产服务，以高附加值技术输出取代单纯的产能输出。